第四十三章 浅聊临床试验

刘栋虽然开始实习、接触临床工作的时间总共不到1个月，但是他是五人小组中，在病房时间最长的，而且他每天会把全科病人的情况都浏览一遍。

对于“晚期癌症，经历了标准治疗后出现进展，之后无方可依”的情形，也见过了几个。

至今有个人的经历，他还记忆犹新。

那是个诊断为肾肿瘤的女士。她刚过30岁，刚刚结婚半年，因为腰痛来到医院看病，做了个超声发现腰痛的原因是左肾肿瘤。虽然没有转移，但是肿瘤却突破了肾脏的包膜，侵犯了肾脏外面的脂肪囊。按照分期标准，这算是局部晚期的肾肿瘤了。

当时由泌尿外科的大专家给做了手术，因为肿瘤太大，保不了肾，所以把肾脏连同外面的脂肪囊整个都切掉了。病理结果回报是“肾脏肉瘤”。

“唉，肉瘤！这个是比肾透明细胞癌恶性程度更高的一种肿瘤，手术可以延迟发生进展的时间，手术后1个月左右恢复了就得接受辅助治疗。但是总体来讲，活着的时间不多了。”

刘栋专门去请教了这个大专家，当时听到了这番话。

之后，刘栋认认真真下载并查阅了国内外的指南，还检索过文献，基本上答案都差不多，“肉瘤比较少见，高度恶性，转移早、生存期短及预后差。”

那是他第一次感受到医生的无奈和无力。

刘栋在查阅临床试验的资料介绍时，当看到“那些没有标准治疗方案的，或者已经用了很多种方案治疗仍然没效果的，发生了疾病进展了。应该怎么办？”这个问题时，第一个浮现在脑海中的人，就是那个女孩，刚刚开始幸福生活，却戛然而止，将会带给家人怎样的悲痛！

医学又将如何能够改善这种情况呢？

刘栋继续阅读后发现：“标准治疗失败后的这一部分人，如果体力状态和脏器功能都还不错，能够承受得住抗肿瘤药物治疗的毒副作用，那么，临床试验或许是个很好的选择。”

为什么呢？

这勾起了刘栋的求知欲，他继续去探索，然后发现：

第一，参加临床试验，是不得已的办法。

如果有确切的治疗方案，且疗效不错，从对病人的安全性和伦理角度，必须首先推荐这种确证的治疗方式，这也是很多时候医生们提到的“要遵循指南”。

但是，在现有的治疗方案都已经充分使用过了，已经证明无效了，或者病人耐受不了毒副作用，用不来这种方案。这个时候还想求一线生机、想继续治疗，那只能摸着石头过河了。

而临床试验，代表的是新的疗法。那些成熟的方案-指南推荐的方案，也是从临床试验1、2、3期的阶段走过去的。

从药企这个开发者的角度，科学家和药企的临床研究人员是评估认为这个药物是值得开发的，意思是具备超越目前现有治疗的潜力，或者疗效不弱于现有疗效但安全性却改善了的潜力。

因为只有超越了目前公认的“最好的”治疗，国家的审批机构看到数据后，才会准许整个药物上市，商业化卖药。如果超越不了，那就很难被批准上市，在临床试验阶段花钱越多、时间越长，对药企而言损失就越大。所以，药企的决策层是最关心这个药物真实的疗效和安全性数据的人之一！

从医生的角度，不忍心告诉病人目前已经“无药可治”，就像那句话“有时是治愈；常常是帮助；总是去安慰”，谁又不想提供的是“治愈或者帮助呢”，这是医生的职责啊！

告诉病人或家人目前现有的治疗方案和疗效、安全性情况，还告诉病人或家人目前有哪些在探索性的治疗方案和数据，以病人或家人的决定为主、医生参与的情况下，共同来做决定，这是“医者仁心”的体现呢。

介绍在研发阶段的产品，以及在国内没上市但在国外上市的产品，不是违法，而是医生的职责所在。只是在购买时，需要遵循国内和购买所在地的法律。

第二，很多癌症病人，经过前面的手术、放疗、化疗等治疗后，家里可能已经“砸锅卖铁”，处于“山穷水尽—人活着钱没了”的境遇。

甚至病人他自己出于不想拖累家人的考虑，可能都有不想治了的想法，但是家里人还是想给他治，舍不得放弃他。这种情况下，如果疾病和检查结果符合研究方案的要求，临床试验可能是一种选择。

临床试验的很大的好处之一是，治疗和检查费用由药企支付，至少是临床试验相关的费用以及来回的车费、住宿费是他们承担的。

这笔费用，对于病人来讲，可能也是“救命的稻草”。对于病人家属来讲，也能在不放弃家人的情况下减少些经济负担。

第三，临床试验从早期到后期，可以分为1期试验、2期试验、3期试验。

1-2期试验的风险较高，3期临床试验的风险较低。3期试验，已经收集了一部分人群的疗效和安全性数据，所以，疗效情况可以预估，一般是不劣于现在最好的标准治疗方案的，而且安全性方面也有了经验，这个时候的性价比是最高的。接受治疗时，很多会采取随机分组，意思是入组后的治疗用药可能是正在开发的新药，也可能是当前的最好的标准治疗药物，所以无论是分配到哪个组，对于病人都不是件坏事。

就如同刘栋看到的很多材料里面写的，这就是个权衡、抉择的过程。总体上，对病人利大于弊，才会获得伦理委员会的批准，正式开启临床研究。

另外，为了保护病人的权益，临床试验是不能利诱病人参加的。必须是充分告诉病人真实情况后，让他们自己做决定，这点无论国内外都是如此。

但是呢，临床试验不是完美的，各期试验有各自的特点。

刘栋继续看着，接下来看到的是缺点。

第一，新药研发是有风险的。越是早期的临床试验，风险越高。

为什么风险高？

因为1期试验开始前，安全性的数据是基于动物实验或者发病机制层面的考虑，不是基于临床的数据。真正在人体进行的尝试，对于安全性是不可预知的，动物实验代替不了人体的应用！这一点在美国以及欧洲有过惨痛的教训。

但是，风险的大，主要还是因为不可控、不可预知，并不是因为用了必死或者用了一定很危险。

为了保护患者的权益，在制度上是有对冲的预防机制的。

在寻找合适的临床试验时，一定要擦亮眼睛，找到正规的、经过医院伦理委员会批准的或者经过国家备案的临床试验项目。那些需要交费很多的，可能要谨慎。

哪个行业都有骗子，别被骗了……